Петербургская биотехнологическая компания BIOCAD готовится выпустить альтернативный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на проведение клинических исследований уже поданы в Минздрав.
Разработка оригинального и первого в России генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии BIOCAD начала в 2018 году — на эти цели компания инвестировала более 4 миллиардов рублей. Безопасную дозу для введения пациентам ранее помогли определить исследования на животных. В рамках первой и второй фазы клинических испытаний, которые пройдут в Москве, Петербурге и Екатеринбурге, планируется получить данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА в возрасте до 8 месяцев.
«Введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА. Аналогичное действие у препарата "Золгенсма"», — приводит РБК заявление пресс-службы BIOCAD. «Золгенсма», в свою очередь, является самым дорогим препаратом в мире — стоимость одного укола составляет более 2 миллионов долларов. Сумма, в которую оценивают будущий российский аналог, пока не называется.
Спинальная мышечная атрофия — группа наследственных заболеваний, которые протекают с поражением или потерей двигательным нейронов передних рогов спинного мозга. Для них характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. У больных отмечаются нарушения произвольных движений — ползания младенцев, ходьбы, удержания головы, глотания.
Комментарии (0)