18+
  • Здоровье
  • Здоровье
  • News
Здоровье

Петербургский BIOCAD готовится выпустить альтернативный препарат для лечения СМА

Петербургская биотехнологическая компания BIOCAD готовится выпустить альтернативный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на проведение клинических исследований уже поданы в Минздрав.

Shutterstock.com

Разработка оригинального и первого в России генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии BIOCAD начала в 2018 году — на эти цели компания инвестировала более 4 миллиардов рублей. Безопасную дозу для введения пациентам ранее помогли определить исследования на животных. В рамках первой и второй фазы клинических испытаний, которые пройдут в Москве, Петербурге и Екатеринбурге, планируется получить данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА в возрасте до 8 месяцев.

«Введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА. Аналогичное действие у препарата "Золгенсма"», — приводит РБК заявление пресс-службы BIOCAD. «Золгенсма», в свою очередь, является самым дорогим препаратом в мире — стоимость одного укола составляет более 2 миллионов долларов. Сумма, в которую оценивают будущий российский аналог, пока не называется.

Спинальная мышечная атрофия — группа наследственных заболеваний, которые протекают с поражением или потерей двигательным нейронов передних рогов спинного мозга. Для них характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. У больных отмечаются нарушения произвольных движений — ползания младенцев, ходьбы, удержания головы, глотания. 

Следите за нашими новостями в Telegram

Комментарии (0)

Купить журнал: